添付文書 【サルグマリン吸入用250μg】17. 臨床成績
- 質問
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【サルグマリン吸入用250μg】
17. 臨床成績
- 回答
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17.1 有効性及び安全性に関する試験
17.1.1 国内第Ⅲ相試験（二重盲検比較試験）
自己免疫性肺胞蛋白症患者64例を対象にプラセボ対照無作為化二重盲検並行群間比較試験を実施した。二重盲検期（24週間）の用法・用量は、1回あたり本剤125μg又はプラセボを1日2回ネブライザーで吸入投与することとし、投与期間は7日間の連日投与と、続く7日間の休薬期間を1クールとし、12クール施行した。主要評価項目である投与開始後24週における肺胞気動脈血酸素分圧較差（A -aDO 2）のベースラインからの変化量（平均±標準偏差）は、プラセボ群（31例）で0.17±10.50mmHg、実薬群（33例）で-4.5±9.03mmHgであり、群間差の推定値［95%信頼区間］は-4.68［-9.6,0.24］mmHgであった（U検定：P=0.016）。
二重盲検期の副作用は、プラセボ群で12.9%（4/31例）、実薬群で9.1%（3/33例）に認められた。二重盲検期と同様の投与方法で実施した後治療/後観察期を含めた全期間（42週間）で本剤が投与された患者において副作用は8.3%（5/60例）に7件認められ、認められた副作用は口の感覚鈍麻、赤血球増加症、咳嗽、発声障害、頭痛、尿中血陽性、白血球数増加（各1例）であった 2）,5）。
17.2 製造販売後調査等
記載なし
17.3 その他
記載なし
【文献】
2）Tazawa R, et al. : N Engl J Med. 2019;381:923-32
5）社内資料：第Ⅲ相試験（2024年3月26日承認、申請資料概要2.7.6.3）
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