添付文書【アセノベル徐放錠500mg】18. 薬効薬理

回答: 18.1 作用機序
18.1.1 本剤は、縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー患者の筋組織内における低シアリル化状態を是正し、筋組織の萎縮及び線維化を抑制することで、筋力低下の進行抑制効果を示すと考えられている ^10）-12）。

18.2 薬理作用
18.2.1 アセノイラミン酸は、縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー患者由来の筋管細胞における細胞内シアル酸含量を健康人由来の筋管細胞と同程度まで増加させた ^10）（ in vitro）。
18.2.2 GNE遺伝子を欠失しヒト変異型GNE遺伝子のみを発現するよう遺伝子改変された縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーモデルマウスに、アセノイラミン酸を約50週間経口投与したとき、筋組織内のシアル酸含量が増加するとともに筋組織の萎縮及び線維化並びに筋力低下の進行が抑制された ^11）,12）。

【文献】
10）Noguchi S. et al.：J Biol Chem. 2004 Mar 19; 279（12）：11402-7
11）Malicdan MC. et. al.：Nat Med. 2009 Jun;15（6）：690-5
12）野口悟ほか、Brain and Nerve 2010;62（6）：601-7

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